2016年关于基因治疗你必须知道的几件大事

2016年关于基因治疗你必须知道的几件大事


 

基因治疗的来临将全面变革医疗行业,然而其市场营销的问题却始终“阴魂不散”。 


基因治疗是指通过修正人体DNA来消除疾病的治疗方法,目前已取得了重大进展,并正成为世上最吸金与最革新的药品之一。

 2016年关于基因治疗你必须知道的几件大事


那么,什么才是基因治疗呢?美国食品药品监督管理局(FDA)将其定义为:(基因治疗是)任意一种通过导入替换人体基因或者以此抑制导致疾病基因的方法。

 

听上去挺复杂的,它本来也就那么复杂。基因治疗的第一次出现是在1990年,但由于当时的受试病人遭受了极其可怕的副作用影响,而使这种方法不了了之。


再说,医疗界还有更多悬而未决的考验亟待解决。2016年年初,医学界便以天价的Glybera基因修正治疗开盘,这种药被认为是世界上第一例被成功认可的用来修正遗传基因错误的产品。


然而它的价格被标到100万美元的事实,也令它陷入了医疗与商业的泥潭。但是科学家和生物科技企业家们没有就此放弃。相反,他们正处在证明基因疗法可行性的关键点上,2016年正是这充满希望的一年。

  

第一次彻底的治愈:基因治疗的畅想是可以修补你的DNA,即实现彻底治愈。


2016年,来自米兰圣拉斐尔特利松基因疗法研究院(San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy)的意大利科学家们,报告说他们通过基因疗法治愈了18位患有相当罕见的重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)的患病儿童。


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▲  ADA缺乏症(泡沫疾病男孩)回家


研究人员通过骨髓移植的方法将这些孩子体内的腺苷脱氨酶抽取出来,然后全部替换了一遍。DT君此前就报道了这种被称为Strimvelis的治疗方法。


该治疗方法前后共花费了14年时间,终于在2016年5月得到了欧洲的认可。该疗法现属于制药巨头葛兰素史克(Glaxo)。


2016年关于基因治疗你必须知道的几件大事

 

退款服务条款:


基因疗法究竟有多贵?这个问题困扰的不仅仅是卫生经济学家同时还有那些制药公司本身。


如果制药厂的目标是通过一劳永逸的疗法彻底解决疑难杂症那么基因疗法的市场价格将注定是天价。


对此,保险公司和政府自然是不愿意埋单的,但是医疗行业也愈发创新的想出了对策。举个例子,葛兰素史克(Glaxo)的Strimvelis标到$66.5万的高价,但是公司也同时破天荒地的宣布“有史以来首例基因疗法退款保障”


这是向欧洲的一次非凡承诺:如果病人没有被治愈,那么这项治疗金额将被退回。

 

 

血友病是下一个攻破目标:


如果基因疗法可以治疗更普遍的遗传疾病,那么它的反响可想而知。


想象一下这项突破有可能带来的经济与社会反响,只需要看看血友病,一种流血紊乱的遗传疾病——每5000人中就有一个患该病的病人,医疗费当然也是出奇的高。


针对这类病人通常会使用一种补充凝血因子的替代药物来治疗,该药物每年总计花费20万~100万美元不等,拜耳制药公司光是血友病药品的年销售额就达到100亿美元。


可以百分百肯定的是,拜耳公司和它的伙伴们正密切关注着一家来自费城的罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics正在进行的具有历史意义的实验,该公司展示了一次性的基因治疗剂量便可以永久止血。


 

为眼睛更新换代:


这是2016年最酷的点子之一。2016年2月《麻省理工科技评论》报道了得克萨斯州的医生将感光海藻基因移植入盲人基因内的计划理论上来说这可以使盲人重见天日。


一个月以后这项实验便如火如荼地展开了,这同时也是首次将不同物种基因移植入人类基因的实验,更是首例人类光遗传学实验


尽管使用光感和基因疗法来控制神经细胞的方法其实早已被人熟知。这项实验的缔造者RetroSense公司很快就被艾尔健(Allergan)收购,可见主流制药公司对此疗法浓厚的兴趣。

 

 

基因编辑:


如今的基因治疗是指“添加”基因,也就是说替换一个你体内运转不正常的基因。


但是,假如说你想要删除一个故障基因或者甚至重新编写这个基因组呢?要达到这一效果的话,你得采用一些基因编辑的方法。


科学家已经被一项称为CRISPR的基因编辑技术震惊了,这项技术可以重新改写DNA,而且它还比较便宜,这必将掀起下一场基因治疗的革新浪潮。


2016年,一名叫本·杜普利(Ben Dupree)的男孩便通过CRISPR基因治疗方法与困扰他已久的杜氏肌肉营养不良症展开斗争。

 

 

癌症革命:


一项革命性的癌症疗法尽管看起来不太像基因治疗,可偏偏又“正中下怀”。科学家们正如火如荼地使用基因工程来重新编写一种被称为T细胞的免疫细胞,旨在清除一系列癌症。


这种疗法正火速打入市场,但它们证明自己有效的同时也承担着一定的风险。一支来自美国的团队计划使用CRISPR来重新编辑T细胞,这项研究背后的支持者正是互联网巨头肖恩·帕克(Sean Parker),他表示他的目标是要把癌症给“黑”了。


不过,来自中国的团队很快便超过了他们,首次将CRISPR方法应用在人体上

 

 

来自美国的认可:


随着如此多例在人类身上测试的重大成功,基因治疗在2017年必然是美国食品药品监督管理局(FDA)的座上宾。


其中包括Spark研发出来的遗传失明治疗方法,以及葛兰素史克(Glaxo)的Strimvelis,还有来自诺华(Novatis)与抗癌药公司Kite Pharma的癌症治疗方法。


2017年,来自美国的认可对于生物技术行业将会意义非凡。

 

 

心碎与希望:


医疗的一切进展都与病人息息相关,他们所抱有的希望,他们亲身经历的故事,还常常伴随着发生的悲剧。


基因治疗更加加剧了这些情感,毕竟它承载着消灭一些严重疾病的希望。


2016年,我们获知了一位来自佛罗里达的青少年与遗传失明的作战,以及他如何最终接受参与基因治疗实验的过程;还有来自意大利的几家人心碎的故事,他们通过基因替换拯救了几个兄弟姐妹的脑疾病,但是却不得不牺牲其中一个孩子。



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